Ενθαρρυντικά είναι τα στοιχεία από τη μελέτη φάσης III EXPAND για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος, άπαξ ημερησίως λαμβανόμενου BAF312 (siponimod) στη δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνσης κατά Πλάκας (SPMS), καθώς δείχνουν μείωση του κινδύνου εξέλιξης της αναπηρίας έναντι του εικονικού φαρμάκου.
Τα αρχικά αποτελέσματα της EXPAND, συμπεριλαμβανομένων των κύριων και των δευτερευόντων καταληκτικών σημείων, θα παρουσιαστούν ως έκτακτη προφορική ανακοίνωση στο 32ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη Θεραπεία και την Έρευνα στη σκλήρυνση κατά πλάκας (ECTRIMS) στις 17 Σεπτεμβρίου στο Λονδίνο.
Η μελέτη EXPAND είναι μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης ΙΙΙ σύγκρισης της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του BAF312 έναντι του εικονικού φαρμάκου σε άτομα με δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας (SPMS). Η μελέτη EXPAND αποτελεί τη μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη μελέτη στη δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας έως σήμερα. Η μελέτη συμπεριέλαβε 1.651 άτομα με δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας από 31 χώρες. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε 2mg BAF312 είτε εικονικό φάρμακο σε αναλογία 2:1 αντίστοιχα.
Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η βελτίωση στο χρόνο της εξέλιξης της αναπηρίας με 3μηνη επιβεβαίωση, όπως μετράται από τη διευρυμένη κλίμακα κατάστασης αναπηρίας (EDSS), έναντι του εικονικού φαρμάκου. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιελάμβαναν την καθυστέρηση στο χρόνο της εξέλιξης της αναπηρίας με 6μηνη επιβεβαίωση έναντι του εικονικού φαρμάκου, τον χρόνο έως την επιβεβαιωμένη επιδείνωση κατά τουλάχιστον 20% από την αρχική εκτίμηση στη χρονομετρημένη δοκιμασία βάδισης απόστασης 25 ποδιών (timed 25-foot walk test - T25FW), τον όγκο των βλαβών στην ακολουθία Τ2, το ετήσιο ποσοστό υποτροπών (ARR), και την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του BAF312 στα άτομα με δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας (SPMS).
Το BAF312 (siponimod) είναι ένας εκλεκτικός τροποποιητής ειδικών τύπων του υποδοχέα της φωσφορικής σφιγγοσίνης-1 (S1P). Ο υποδοχέας S1P εντοπίζεται συχνά στην επιφάνεια ειδικών κυττάρων που βρίσκονται στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ) και ευθύνονται για την πρόκληση της βλάβης στο ΚΝΣ που οδηγεί στην απώλεια της λειτουργικότητας στη δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας (SPMS). Το BAF312 εισέρχεται στον εγκέφαλο και δεσμευόμενο σε αυτούς τους ειδικούς υποδοχείς μπορεί να αποτρέψει την ενεργοποίηση επιβλαβών κυττάρων, βοηθώντας στη μείωση της απώλειας σωματικής και νοητικής λειτουργίας, που σχετίζονται με τη δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας (SPMS).
Η σκλήρυνση κατά πλάκας είναι μία χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) που διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού μέσω της φλεγμονής και της απώλειας ιστού. Υπάρχουν τρεις τύποι σκλήρυνσης κατά πλάκας: υποτροπιάζουσα διαλείπουσα Σκλήρυνση κατά Πλάκας (RRMS), δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας (SPMS) και πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της Σκλήρυνση κατά Πλάκας (PPMS). Η εξέλιξη της Σκλήρυνσης κατά Πλάκας οδηγεί σε αυξανόμενη απώλεια τόσο της σωματικής όσο και της διανοητικής λειτουργίας (π.χ. μνήμης). Αυτό έχει ουσιαστικό αρνητικό αντίκτυπο σε περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως που προσβάλλονται από Σκλήρυνση κατά Πλάκας.
Πηγή: health.in.gr
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου