Η είδηση αφορά μια γονιδιακή θεραπεία, την οποία εφάρμοσαν αμερικανοί επιστήμονες και η οποία επιβεβαιώνει ότι όσοι πάσχουν από μία συγκεκριμένη σπάνια κληρονομική νόσο ("συγγενής αμαύρωση του Λέμπερ") μπορούν να έχουν θεαματική βελτίωση στην όρασή τους, ειδικά αν η θεραπεία γίνει έγκαιρα. Πρόκειται για μία από τις πιο πετυχημένες περιπτώσεις γονιδιακής θεραπείας στην ιατρική μέχρι τώρα.
Η νόσος αυτή προκαλεί μείωση της όρασης αμέσως μετά τη γέννηση του ατόμου που πάσχει και μέχρι τα 40 του χρόνια είναι τελείως τυφλό. Το 16% των παιδιών που γεννιούνται με την ασθένεια αυτή έχουν ένα ελαττωματικό μεταλλαγμένο γονίδιο (RPE65), το οποίο βοηθά τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς φακού να παράγουν τη ροδοψίνη (ουσία που χρειάζεται για την απορρόφηση του φωτός), χωρίς την οποία τα κύτταρα φωτο-υποδοχείς σταδιακά πεθαίνουν.
Όπως δημοσιεύθηκε σε σχετική έργασία στο περιοδικό "The Lancet", τα παιδιά ηλικίας 8-11 ετών έδειξαν τετραπλάσια βελτίωση στην ευαισθησία των ματιών τους στο φως (συνεπώς και στην όραση), σε σχέση με τους ενηλίκους με το ίδιο πρόβλημα, γεγονός που δείχνει ότι όσο νωρίτερα εφαρμόζεται η γονιδιακή θεραπεία, τόσο αποτελεσματικότερη είναι.
Ένα από τα παιδιά (9ετών) δήλωσε ότι μπορεί πλέον να αναγνωρίσει πρόσωπα, να παίξει ποδόσφαιρο, να διαβάσει βιβλία και να κάνει ποδήλατο στη γειτονιά του. Κανένα παιδί δεν απέκτησε πλήρως την όρασή του, αλλά κανένα δεν είναι πια τυφλό από νομική άποψη.
