«Τα κορτικοστεροειδή είναι πιθανό να παραμείνουν η κύρια θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne παγκοσμίως για το άμεσο μέλλον, επομένως είναι σημαντικό να καθιερώσουμε ένα πρότυπο φροντίδας που να υποστηρίζεται από επιστημονικά στοιχεία», δηλώνει ο Ρόμπερτ Γκρίγκς, νευρολόγος στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Ρότσεστερ.
«Αυτή η μελέτη δείχνει ότι οι προβληματισμοί για την υγεία σχετικά με την καθημερινή χρήση κορτικοστεροειδών είναι υπερεκτιμημένοι και ότι υπάρχει σαφές όφελος όσον αφορά τη βελτίωση των κινητικών και πνευμονικών λειτουργιών. Αυτά τα ευρήματα υποστηρίζουν ξεκάθαρα το ημερήσιο σχήμα έναντι ενός διαλείποντος ως αρχική θεραπεία για αγόρια με DMD».
H μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια πάθηση που απαντάται σχεδόν αποκλειστικά στα αγόρια και χαρακτηρίζεται από μυϊκή αδυναμία, η οποία εμφανίζεται στην ηλικία των 3-4 ετών και εξελίσσεται γρήγορα, οδηγώντας σε σημαντική αναπηρία.
Τα συμπτώματα τελικά εξαπλώνονται στην καρδιά και τους μύες που είναι υπεύθυνοι για την αναπνοή και η ασθένεια είναι συχνά θανατηφόρα μέχρι το αγόρι να φτάσει στην εφηβεία. Υπολογίζεται ότι 28.000 άτομα στις ΗΠΑ πάσχουν από τη νόσο.
Ενώ τα κορτικοστεροειδή πρεδνιζόνη και δεφλαζακόρτη είναι γνωστό ότι βελτιώνουν τη μυϊκή δύναμη και τη λειτουργία σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne και αποτελούν βασική θεραπεία εδώ και χρόνια, δεν υπάρχει σήμερα κανένα καθολικά αποδεκτό πρότυπο για τη χρήση στεροειδών στη μυϊκή δυστροφία Duchenne.
Σε παγκόσμιο επίπεδο, έρευνα γιατρών που ασχολούνται με τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne, βρήκε 29 διαφορετικά σχήματα, με το πιο συνηθισμένο να είναι 10 ημέρες χορήγηση και 10 ημέρες παύση. Αυτό το διαλειμματικό δοσολογικό σχήμα τέθηκε σε εφαρμογή σε μια προσπάθεια να περιοριστούν οι πιθανές παρενέργειες που σχετίζονται με την παρατεταμένη χρήση στεροειδών σε παιδιά, όπως αύξηση βάρους, καθυστέρηση στην ανάπτυξη και απώλεια οστικής πυκνότητας.
Οι ερευνητές ξεκίνησαν τη μελέτη “Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for DMD (FOR-DMD)” το 2013 για να συγκρίνουν την καθημερινή και διαλείπουσα χρήση στεροειδών και να καθορίσουν, από την άποψη του κλινικού οφέλους και της ασφάλειας, το πιο ευεργετικό σχήμα για ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne.
Ο Γκριγκς και η Κέιτ Μπουσμπάι του Πανεπιστημίου του Νιούκαστλ ξεκίνησαν την τρίτη φάση της κλινικής δοκιμής που διεξήχθη μέσω του Muscle Study Group, ενός διεθνούς δικτύου ερευνητών μυϊκής δυστροφίας που ο Γκριγκς συνέβαλε στο να δημιουργηθεί το 1997 για την προώθηση της κλινικής έρευνας σε νευρομυϊκές διαταραχές, συμπεριλαμβανομένης της μυϊκής δυστροφίας Duchenne.
Η νέα μελέτη περιλαμβάνει 196 αγόρια με μυϊκή δυστροφία Duchenne σε 32 ερευνητικές τοποθεσίες στη Βόρεια Αμερική και την Ευρώπη, τα οποία παρακολουθήθηκαν για τρία χρόνια. Οι ερευνητές δημιούργησαν τρεις ομάδες από τους συμμετέχοντες, κάθε μία για ένα διαφορετική καθημερινή θεραπευτική αγωγή, πρεδνιζόνης ή δεφλαζακόρτης, ή διαλείπουσας πρεδνιζόνης.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι τα καθημερινά σχήματα αγωγής και των δύο φαρμάκων επιβράδυναν σημαντικά την εξέλιξη της νόσου, όπως μετρήθηκε με τεστ δύναμης και μυϊκής λειτουργίας, σε σύγκριση με την ομάδα διαλείπουσας περιόδου. Ενώ το ημερήσιο σχήμα αύξησε τις παρενέργειες συνολικά, υπήρχαν ελάχιστες σοβαρές παρενέργειες.
Η έρευνα εμφανίζεται στο JAMA.
Απόδοση του άρθρου Daily Steroids are Safe For Kids With Duchenne Muscular Dystrophy
Ευλαμπία Αγγέλου
Διερμηνέας Ελληνικής Νοηματικής Γλώσσας
Ανεξάρτητη Ερευνήτρια
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου