Στο «μυαλό» των ασθενών

Χρόνος: Τελευταία εβδομάδα του Ιουνίου. Τόπος: μια σκοτεινή αίθουσα συνεδριακού κέντρου χιλιάδες χιλιόμετρα μακριά, στη Βασιλεία της Ελβετίας. Πρωταγωνιστές: σύμφωνα με το πρόγραμμα, δεκάδες δημοσιογράφοι από όλον τον κόσμο οι οποίοι βρέθηκαν στην πόλη που φιλοξενεί τα κεντρικά γραφεία της εταιρείας Novartis προκειμένου να ακούσουν τα τελευταία νέα της φαρμακευτικής καινοτομίας ενάντια σε σοβαρές παθήσεις-μάστιγες του πληθυσμού, από τον καρκίνο και την καρδιακή ανεπάρκεια ως τη σκλήρυνση κατά πλάκας, την εκφύλιση ωχράς κηλίδoς και την ψωρίαση. Κατ' ουσίαν όμως οι πραγματικοί πρωταγωνιστές δεν ήταν άλλοι από τους ίδιους τους ασθενείς οι οποίοι έπαιξαν τον κύριο ρόλο (κυριολεκτικώς και μεταφορικώς) σε αυτή τη συνάντηση του Τύπου με τους ειδικούς που διόλου τυχαία έφερε τον τίτλο «Innovating for Patients», καθώς στόχος ήταν να μπει ο καθένας έστω και για λίγο στο «πετσί» εκείνων που πάσχουν και να αισθανθεί το πώς αισθάνονται ώστε να κατανοήσει την ανάγκη της συνεχούς ανάπτυξης καλύτερων θεραπειών για την ανακούφισή τους. Διότι ας μην ξεχνούμε πως ο καθένας μας (μηδενός εξαιρουμένου) που σήμερα βρίσκεται στην όχθη των υγιών μπορεί να περάσει στην αντίπερα όχθη και να νιώσει αύριο μια νόσο πραγματικά στο πετσί του.

Ανεπάρκεια: με κομμένη την ανάσα...

Ας γυρίσουμε όμως πίσω στη σκοτεινή αίθουσα και στον... ρόλο των ασθενών. Σε μια οθόνη προβάλλεται ένα ηλικιωμένο ζευγάρι στο υπνοδωμάτιό του. Ο Μπομπ παλεύει να ανασάνει, στριφογυρίζει στο κρεβάτι, νιώθει ότι πνίγεται. Η σύζυγός του ξυπνά ανήσυχη, δεν ξέρει τι να κάνει, καλεί ασθενοφόρο. Ακούγονται οι σειρήνες και η οθόνη σβήνει. Οι σειρήνες όμως συνεχίζουν να ακούγονται - για την ακρίβεια, στο πίσω μέρος της αίθουσας όπου βρισκόμαστε - και ξαφνικά ο Μπομπ μεταφέρεται μπροστά μας από τους τραυματιοφορείς σε κρεβάτι νοσοκομείου, καταφθάνει η νοσηλεύτρια και ο γιατρός ενώ η σύζυγός του αποσύρεται, έως ότου ολοκληρωθούν οι εξετάσεις, στην αίθουσα αναμονής. Επειτα από πλήθος εξετάσεων που παρήγγειλε ο γιατρός, η διάγνωση είναι επεισόδιο οξείας καρδιακής ανεπάρκειας. Η καρδιακή ανεπάρκεια είναι μια χρονίζουσα κατάσταση που, σύμφωνα με τους ειδικούς, μοιάζει με «καρκίνο» της καρδιάς, πλήττει 20 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως και η συχνότητα εμφάνισής της αναμένεται να εκτοξευθεί τις επόμενες δεκαετίες λόγω της γήρανσης του πληθυσμού. Ωστόσο, παραμένει εν πολλοίς στο σκοτάδι καθώς ασθενείς και γιατροί δεν δίνουν τη δέουσα σημασία ενώ και τα κύρια συμπτώματά της, όπως η δύσπνοια, η κόπωση και το οίδημα σε διάφορα σημεία του σώματος λόγω κατακράτησης υγρών, συγχέονται με εκείνα άλλων προβλημάτων όπως η χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια με αποτέλεσμα να μη γίνεται εγκαίρως η διάγνωσή της.

Το περιστατικό που εκτυλίσσεται μπροστά μας φαίνεται τελικώς να έχει αίσιο τέλος, αφού μετά τη διάγνωση ο γιατρός ορίζει την κατάλληλη θεραπεία η οποία βέβαια δεν αποτελεί ίαση. Ο Μπομπ σηκώνεται καταχειροκροτούμενος από το «ψεύτικο» νοσοκομειακό κρεβάτι καθώς, ευτυχώς, είναι μόνο ένας υγιής ηθοποιός. Ωστόσο σε αυτή τη θέση και μάλιστα σε εντελώς αληθινές νοσοκομειακές κλίνες βρίσκονται καθημερινά πολλοί άνθρωποι σε ολόκληρο τον κόσμο. Οπως ανέφερε στους δημοσιογράφους αμέσως μετά το τέλος του επιτυχημένου σκετς ο καθηγητής Καρδιολογίας του Ιmperial College του Λονδίνου Τζον Κλίλαντ, μπορεί η ιστορία του Μπομπ να μοιάζει μακρινή, ωστόσο «μη νομίζετε ότι πρόκειται για πρόβλημα που αφορά μόνο τους άλλους. Ενας στους πέντε σε αυτή την αίθουσα και κατ' επέκταση στον πληθυσμό θα εμφανίσει κάποια στιγμή στη ζωή του καρδιακή ανεπάρκεια κατά την οποία ο καρδιακός μυς δεν μπορεί να αντλήσει αρκετό αίμα ώστε να το διοχετεύσει σε όλο το σώμα. Και είναι χαρακτηριστικό ότι το 50% από όσους εισάγονται στο νοσοκομείο με καρδιακή ανεπάρκεια πεθαίνει μέσα σε πέντε έτη».

Οι αριθμοί

4,6 δισ. είναι το συνολικό κόστος της διαδικασίας έρευνας και ανάπτυξης ενός μόνο φαρμάκου

Από τις 10.000 υποψήφιες φαρμακευτικές ουσίες που θα ανακαλυφθούν στο εργαστήριο 

1.000 θα φθάσουν σε δοκιμές in vivo (σε ζωντανούς οργανισμούς) 

10 σε κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους 

1 θα γίνει φάρμακο που θα κυκλοφορήσει στην αγορά 

Φάρμακο, μετά από 20 έτη

Για ένα τόσο σοβαρό «άχθος» της υγείας του παγκόσμιου πληθυσμού δεν υπάρχουν όμως καινοτόμες θεραπευτικές λύσεις εδώ και δύο δεκαετίες, επεσήμανε ο καθηγητής. Στο σημείο αυτό σημαντικές υποσχέσεις δίνουν δύο νέα φάρμακα που βρίσκονται σε τελική φάση δοκιμών τόσο για τη χρόνια όσο και για την οξεία καρδιακή ανεπάρκεια. Το LC2696 είναι ένα πειραματικό μόριο για τη χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια το οποίο χορηγήθηκε σε ασθενείς σε τελικό στάδιο δοκιμής και τα οφέλη φάνηκε να είναι τόσα ώστε η δοκιμή διεκόπη πρόωρα. Τα αποτελέσματα αναμένεται να ανακοινωθούν στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Καρδιολογίας στη Βαρκελώνη τον Σεπτέμβριο και ίσως, κατά τον καθηγητή Κλίλαντ, αποδείξουν ότι μιλούμε για ένα «ορόσημο» έπειτα από πολλά χρόνια στο συγκεκριμένο πεδίο.

Ελπιδοφόρα είναι τα μηνύματα της φαρμακευτικής έρευνας και στον τομέα της οξείας καρδιακής ανεπάρκειας με «όπλο» την ουσία σερελαξίνη (RLX030). Πρόκειται για έναν αγωνιστή του υποδοχέα της ρελαξίνης, μιας ορμόνης η οποία υπάρχει τόσο στους άνδρες όσο και στις γυναίκες και αυξάνεται στις εγκύους προκειμένου το σώμα τους να αντιμετωπίσει τις αυξημένες καρδιαγγειακές απαιτήσεις που υπάρχουν κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Η σερελαξίνη, όπως είπε ο καθηγητής Κλίλαντ, είναι αυτή τη στιγμή το μόνο φάρμακο που έχει δείξει να προσφέρει μείωση της θνητότητας ασθενών με οξεία καρδιακή ανεπάρκεια σε μεγάλη δοκιμή.

Γράφοντας με γάντι του μποξ

Οι ασθενείς με διαφορετικές νόσους για τις οποίες η ελβετική εταιρεία αναπτύσσει φάρμακα δεν σταμάτησαν να είναι παρόντες (ακόμη και διά της απουσίας τους) παντού γύρω μας στο συνεδριακό κέντρο της Βασιλείας. Από την καρδιά ας «μεταφερθούμε» στον εγκέφαλο και σε ένα ειδικά διαμορφωμένο σημείο όπου οι δημοσιογράφοι καλούνταν να ζήσουν για λίγα λεπτά την καθημερινότητα ενός ατόμου με πολλαπλή σκλήρυνση (ή σκλήρυνση κατά πλάκας), μια νευροεκφυλιστική νόσο που εκτιμάται ότι πλήττει 2,3 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως. Με ποιον τρόπο; Σηκώνοντας αντικείμενα καθημερινής χρήσης τα οποία πραγματικά έμοιαζαν... ασήκωτα, αφού ή αδυναμία του νευρικού συστήματος που εμφανίζουν οι ασθενείς κάνει ακόμη και ένα τηγάνι να έχει το βάρος... βράχου.

Μια δεύτερη δοκιμασία αφορούσε το να μπορέσει κάποιος να γράψει (τι πιο απλό;) το όνομά του αλλά φορώντας ένα γάντι του μποξ (αν ποτέ το δοκιμάσετε θα δείτε πόσο δύσκολο είναι). Στην παρουσίαση σχετικά με τη νόσο ο καθηγητής του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου της Βασιλείας Τομπίας Ντέρφους εξήγησε ότι πλέον οι ειδικοί παρακολουθούν πόσο ενεργή είναι η πολλαπλή σκλήρυνση με βάση τέσσερα κριτήρια - τις υποτροπές, τις εστίες που παρουσιάζονται στη μαγνητική τομογραφία, τον βαθμό αναπηρίας και την εγκεφαλική ατροφία. «Στο πλαίσιο της γήρανσης όλοι οι άνθρωποι εμφανίζουν μείωση του όγκου του εγκεφάλου της τάξεως του 0,2%-0,4% ετησίως. Στα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση όμως η μείωση αυτή είναι 3-5 φορές μεγαλύτερη κάθε χρόνο».

Σκλήρυνση κατά πλάκας: θεραπεία σε χάπι

Ο δρ Ντέρφους προσέθεσε ότι «ένα καινοτόμο φάρμακο, η φινγκολιμόδη, το οποίο έχει λάβει έγκριση τα τελευταία χρόνια σε Ευρώπη και ΗΠΑ και αποτελεί την πρώτη από του στόματος τροποποιητική θεραπεία της νόσου, φαίνεται να προσφέρει σημαντικά οφέλη στους ασθενείς με βάση και τα τέσσερα κριτήρια που δείχνουν τη βαρύτητα της πολλαπλής σκλήρυνσης. Μεγάλες μελέτες έχουν δείξει ότι η φινγκολιμόδη μειώνει τις υποτροπές σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα/διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση ενώ παράλληλα οδηγεί σε μείωση κατά 65% των βλαβών στον εγκέφαλο, κατά 46% σε ό,τι αφορά την ατροφία του εγκεφάλου και κατά 45% σε ό,τι αφορά την αναπηρία. Μια άλλη ανάλυση έδειξε ότι η μείωση της ατροφίας του εγκεφάλου είναι τέτοια ώστε να αγγίζει τα επίπεδα του γενικού πληθυσμού». Το συγκεκριμένο φάρμακο έχει ήδη λάβει έγκριση σε 80 χώρες (μεταξύ των οποίων και η Ελλάδα) και έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 90.000 ασθενείς ενώ βρίσκονται σε εξέλιξη δοκιμές ώστε να λάβει και νέες ενδείξεις (όπως για παράδειγμα σε ασθενείς με πρωτοπαθή προϊούσα μορφή της νόσου, τα αποτελέσματα σχετικά με τους οποίους θα παρουσιαστούν το επόμενο έτος). Σύμφωνα με τον καθηγητή Ντέρφους «είναι πολύ σημαντικό, όπως βλέπουμε και από τη δική μας κλινική, ότι η συγκεκριμένη θεραπεία είναι πολύ καλά ανεκτή από εννέα στους δέκα ασθενείς. Είναι μεγάλο πλεονέκτημα το ότι λαμβάνεται από το στόμα ενώ οι ασθενείς που λαμβάνουν ενέσιμες ιντερφερόνες δηλώνουν ότι αντιμετωπίζουν σοβαρά προβλήματα».

Στο τιμόνι με τα μάτια ενός άλλου

Ωρα να περάσουμε τώρα από τον εγκέφαλο στον «καθρέφτη» του που βρίσκεται στο πρόσωπό μας - και μάλιστα δεν είναι ένας αλλά δύο, τα μάτια μας. Οι δημοσιογράφοι κλήθηκαν σε διαφορετικές περιστάσεις να δουν τον κόσμο μέσα από τα μάτια των ασθενών με διαφορετικές οφθαλμολογικές παθήσεις: Σε ειδικό σημείο του συνεδριακού κέντρου μπορούσε ο καθένας να προσπαθήσει να οδηγήσει σε προσομοιωτή ένα αυτοκίνητο αλλά μετ' εμποδίων (οπτικών, ανάλογα με την εκάστοτε οφθαλμολογική πάθηση). Αν π.χ. προσπαθήσετε να οδηγήσετε με τα μάτια ενός ατόμου με διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδος - στο οποίο μαύρα διάσπαρτα στίγματα θολώνουν την όραση - να είστε σίγουροι ότι πολύ εύκολα θα βγείτε εκτός πορείας. Ωστόσο, κατά τον καθηγητή Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημίου Τζονς Χόπκινς Νιλ Μπρέσλερ ένα καινοτόμο φάρμακο, η ρανιμπιζουμάμπη, που βρίσκεται τα τελευταία χρόνια στη «φαρέτρα» των ειδικών, αποτελεί περίπτωση «2 σε 1» καθώς εκτός από την υγρής μορφής εκφύλιση της ωχράς κηλίδος για την οποία χορηγείται, φάνηκε τα τελευταία χρόνια να μπορεί να βάλει φρένο και στο διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδος, ένα πρόβλημα άκρως σημαντικό αφού μπορεί να οδηγήσει σε τύφλωση άτομα παραγωγικής ηλικίας, το οποίο όμως μένει σε μεγάλο βαθμό αδιάγνωστο. Μάλιστα η έρευνα συνεχίζεται και, σύμφωνα με τον καθηγητή, αναμένονται το ερχόμενο έτος στοιχεία που θα καλύπτουν ορίζοντα πενταετίας σχετικά με τη λήψη του ενέσιμου φαρμάκου το οποίο αποτελεί τη μόνη φαρμακευτική εναλλακτική στη θεραπεία με λέιζερ, σε ασθενείς με διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδος.

Νέο μονοπάτι κατά της ψωρίασης

Τα εργαστήρια της εταιρείας συνεχώς όμως γεννούν νέα μόρια για πολλά θεραπευτικά πεδία. Σύμφωνα με τον επικεφαλής ανάπτυξης της Novartis Τιμ Ράιτ αυτή τη στιγμή έχουν αναπτυχθεί 33 νέα μόρια και έχουν εντοπιστεί 29 νέες ενδείξεις για υπάρχοντα μόρια. Ορισμένα εξ αυτών φαίνεται να αποτελούν την αιχμή της καινοτομίας. 

Χαρακτηριστικό παράδειγμα το πειραματικό φάρμακο secukinumab (AIN 457) το οποίο έχει φανεί από προχωρημένης φάσης δοκιμές ότι «καθαρίζει» το δέρμα πασχόντων από ψωρίαση και ήδη η εταιρεία έχει υποβάλει αιτήσεις σε αρμόδιους οργανισμούς για την κυκλοφορία του. Το secukinumab θεωρείται πρωτοποριακό καθώς στοχεύει ένα διαφορετικό μονοπάτι από τα υπάρχοντα φάρμακα (αναστολείς του παράγοντα νέκρωσης όγκων - anti-TNF): πρόκειται για το μονοπάτι IL-17, εκείνο δηλαδή της ιντερλευκίνης-17, μιας κυτταροκίνης η οποία έχει αποδειχθεί ότι παίζει κεντρικό ρόλο στη φλεγμονώδη αντίδραση που παρουσιάζεται σε αυτοάνοσα νοσήματα και κυρίως στην ψωρίαση (στο δέρμα ασθενών με ψωρίαση έχουν εντοπιστεί εξαπλάσια επίπεδα της IL-17 σε σύγκριση με άτομα χωρίς τη νόσο). Το συγκεκριμένο μονοκλωνικό αντίσωμα όμως φαίνεται να είναι πολλά υποσχόμενο και για άλλα αυτοάνοσα νοσήματα όπως η ψωριασική αρθρίτιδα και η αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα.

Καρκίνος: στρατιωτική εκπαίδευση στο ανοσοποιητικό

Ενα άλλο παράδειγμα πρωτοπορίας αφορά τον καρκίνο. Οπως σημείωσε ο δρ Αλεσάντρο Ρίβα, επικεφαλής του Τμήματος Ανάπτυξης στην Ογκολογία και Ιατρικών Υποθέσεων της Novartis, μια νέα σύλληψη στη θεραπεία του καρκίνου, της οποίας την πατρότητα έχουν ερευνητές του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια με επικεφαλής τον δρα Καρλ Τζουν, αφορά την αποκαλούμενη τεχνολογία CAR (Chimeric Antigen Receptor). Σε τι ακριβώς συνίσταται αυτή; Στο να ενεργοποιηθεί το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών ώστε να πολεμήσει τον καρκίνο. Η διαδικασία είναι η ακόλουθη: λαμβάνονται Τ κύτταρα από το αίμα του ίδιου του ασθενούς, τροποποιούνται στο εργαστήριο ώστε να δημιουργηθούν «χιμαιρικά» Τ κύτταρα τα οποία θα έχουν «εκπαιδευθεί» να κυνηγούν και να καταστρέφουν τα καρκινικά και τελικώς τα τροποποιημένα Τ κύτταρα επαναμεταμοσχεύονται στον ασθενή. Με βάση την καινοτόμο τεχνολογία έχει ήδη αναπτυχθεί μια πειραματική θεραπεία, η CTL019, η οποία μελετάται αυτή τη στιγμή στο Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια και στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Πενσιλβάνια σε πρώιμες μελέτες που δίνουν ενθαρρυντικά αποτελέσματα.

Στο πεδίο του καρκίνου πάλι, υπάρχουν και καινοτόμες προσπάθειες... μη θεραπείας. Τι εννοούμε; Στα άτομα με χρόνια μυελογενή λευχαιμία, έναν καρκίνο του αίματος και του μυελού των οστών ο οποίος πλήττει 1,2-1,5 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως, οι ειδικοί προσπαθούν πλέον υπό προϋποθέσεις να διακόψουν κάποια στιγμή τη θεραπεία στους ασθενείς που έχουν δείξει καλή απόκριση επί μακρόν και δεν εμφανίζουν πλέον εύκολα ανιχνεύσιμα καρκινικά κύτταρα. Σύμφωνα με τους ειδικούς, οι πιο πρόσφατες δοκιμές σε αυτόν τον τομέα αφορούν ακριβώς αυτό: την απαλλαγή από τα φάρμακα.

Μακάρι αυτό να καθίστατο πάντα δυνατόν, όμως δεν είναι. Ετσι η καινοτομία στις θεραπείες θα συνεχίσει να είναι σημαντική για τον πληθυσμό - και είναι παραπάνω από σαφές πλέον ότι κάτι τέτοιο μας αφορά όλους, αφού όλοι μας είμαστε εν δυνάμει ασθενείς.

Πηγή: Βήμα